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Ricerca scientifica: le ultime novità su HIV e malattia di Huntington

Alla ricerca di farmaci efficaci tra tenue speranze e apparenti fallimenti

Ricerca scientifica

Nell’ultimo anno ci siamo concentrati sul problema rappresentato dal Coronavirus ma non va dimenticata l’importanza della ricerca scientifica anche di altre malattie. Quest’oggi facciamo il punto sulle recenti novità riguardanti l’HIV e la malattia di Huntington.

Nel primo caso si parla dei primi risultati ottimistici nella capacità di stimolare la produzione di una risposta immunitaria tramite un vaccino di nuova formulazione.

Nel caso della malattia di Huntington si osserva, purtroppo, un momento di stallo a seguito del fallimento di due studi paralleli in fase di sperimentazione negli Stati Uniti. Ma vediamo con calma di cosa si tratta.

Ricerca scientifica e lo sviluppo di un potenziale vaccino per l’HIV

L’HIV fa ancora paura sebbene non sia più quel male sconosciuto che il mondo ha dovuto affrontare nei primi anni ’80 del secolo scorso[1]. Nonostante siano trascorsi quattro decenni, si è ancora lontani dall’avere uno strumento in grado di prevenire il contagio. Tutto sta nella grande capacità di mutazione del virus, sempre un passo avanti ai ricercatori.

Ci hanno provato dapprima tentando di inattivare virus specifici in grado di stimolare il sistema immunitario alla produzione di anticorpi neutralizzanti. Proprio a causa della rapidità con cui l’HIV muta, gli anticorpi non sono in grado di riconoscere le nuove forme del virus: è come giocare a scacchi con un avversario che conosce in anticipo le nostre prossime mosse.

ricerca scientifica - vaccino HIV
Fonte immagine: Foto di Miguel Á. Padriñán da Pixabay

Data l’inefficacia degli anticorpi, in tempi più recenti si è tentato di lavorare su un vaccino che operasse a livello di cellule T killer. L’obiettivo era quello di riconoscere le proteine interne del virus. Tuttavia tale tecnologia non solo non ha prodotto risultati significativi, ma si è osservato anche un aumento del rischio di infezione da HIV.

Ricerca scientifica: il terzo tempo della ricerca su un vaccino per l’HIV

Il terzo tempo della ricerca scientifica su un potenziale vaccino per l’HIV è attualmente in corso e trova il suo apice nei risultati ottenuti da due istituti di ricerca no profit: IAVI e Scripps Reasearch[2]. Nel corso dell’International AIDS Society HIV Research for Prevention (HIVR4P) i due istituti hanno annunciato di aver ottenuto ottimi risultati nel corso del primo studio clinico sull’uomo con vaccino HIV.

Secondo gli autori della ricerca, gli anticorpi neutralizzanti (bNAbs o Broadly Neutralizing HIV-1 Antibodies):

[cioè] proteine ​​del sangue specializzate [presenti] ​​sulla superficie del virione che consentono al virus di entrare nelle cellule umane e disabilitarle attraverso regioni importanti ma di difficile accesso che non variano molto da ceppo a ceppo[3].

Ebbene, la sperimentazione ha coinvolto 48 volontari adulti sani a cui sono state somministrate 2 dosi di vaccino OD-Gt8 60-mer o, in alternativa, un placebo, assieme ad un adiuvante sviluppato dalla casa farmaceutica GSK. I due istituti di ricerca, sebbene non siano stati resi pubblici i dati ufficiali, dichiarano che la risposta immunitaria è stata rilevante: nel 97% degli individui che hanno ricevuto il vaccino.

In molti, dopo l’annuncio, si sono detti entusiasti della notizia ma non tutti condividono l’eccessivo ottimismo. Si tratta di uno studio che, se suffragato dai dati, confermerebbe un successo in fase I ma che deve superare ancora molti ostacoli. Il facile trasporto potrebbe trasformarsi in un cocente dispiacere nel caso in cui le cose non dovessero andare come ci si augura. Un po’ come è successo per la malattia di Huntington.

Terapia per la malattia di Huntington: tutto da rifare

Se è vero che la strada per il successo è lastricata di numerosi fallimenti, non possiamo che augurarci che questa battuta d’arresto non sia che una tappa necessaria al raggiungimento del traguardo futuro. La notizia, infatti, è che le due società farmaceutiche, Roche e Wave Life Science, hanno bloccato i rispettivi studi sulle terapie per la malattia di Huntington[4].

Lo scorso marzo l’azienda con sede a Basilea che aveva uno studio in fase II sul farmaco Tominersen ha annunciato il blocco delle sperimentazioni. Poco più tardi è stata la volta della Wave Life Science che ha a sua volta bloccato gli studi su farmaci ASO (oligonucleotidi antisenso) in sperimentazione clinica I/II. 

ricerca scientifica - malattia di Huntington
Fonte immagine: Foto di Fakurian Design su Unsplash.

Quella di Huntington è una malattia rara (l’incidenza in Italia è di circa 7 mila persone), ereditaria, neurodegenerativa che interessa il sistema nervoso. Per chi ne è affetto comporta un lento declino delle capacità cognitive come pensiero, giudizio e memoria, disordini motori e del comportamento. La sua comparsa avviene attorno ai 40-50 anni.

Ricerca scientifica e la mutazione del gene HTT

Tutto è causato da un tratto di DNA mutato: il gene HTT che produce una proteina anomala, l’huntingtina, che provoca la morte di cellule nervose in alcune aree del cervello. La proteina viene espressa tramite la ripetizione di sequenze di nucleotidi (citosina-adenina-guanina, CAG): la ripetizione della tripletta CAG codifica l’amminoacido glutammina. Se questa ripetizione è formata da 35 unità CAG allora siamo di fronte ad una situazione normale; se le ripetizioni sono più di 40 allora la proteina è alterata e provoca la malattia.

L’idea dei centri di ricerca era quella di provare a formulare dei composti in grado di smorzare i livelli delle forme mutanti. Il Tominersen aveva innalzato molto le aspettative fino a quando un comitato indipendente ha fatto sapere, tramite pubblicazione del proprio parere, che i potenziali benefici del farmaco non superavano i rischi. A quanto pare il composto così realizzato colpisce indistintamente sequenze sane da quelle malate.

Nel caso della Wave Life Sciences il problema è di altro genere: prende di mira solo alcune porzioni del gene mutato ma al momento non ha sortito effetti. I ricercatori ritengono che la dose di farmaco fosse troppo leggera.

Insomma, al momento la ricerca è stata battuta dal proprio avversario ma non bisogna disperare. Altri farmaci sono in fase di studio e si guarda con interesse anche ad altre ricerche affini come quella della SLA (sclerosi laterale amiotrofica). Bisogna solo provare ancora.

Immagine di copertina: Foto di PublicDomainPictures da Pixabay.


[1] E. Sohn, “The four-decade quest for an HIV vaccine yields new hope”, National Geographic, 2021. Consultabile al seguente indirizzo: https://www.nationalgeographic.com/science/article/the-four-decade-quest-for-an-hiv-vaccine-yields-new-hope?utm_source=Nature+Briefing&utm_campaign=84f8a815f9-briefing-dy-20210506&utm_medium=email&utm_term=0_c9dfd39373-84f8a815f9-46136706

[2] Scripps Reasearch, “First-in-human clinical trial confirms novel HIV vaccine approach developed by IAVI and Scripps Research”, comunicato stampa, 2021. Consultabile al seguente indirizzo: https://www.scripps.edu/news-and-events/press-room/2021/20210203-hiv-vaccine.html

[3] Ibidem.

[4] D. Know, “Failure of genetic therapies for Huntington’s devastates community”, Nature, 2021. Consultabile al seguente indirizzo: https://www.nature.com/articles/d41586-021-01177-7?utm_source=Nature+Briefing&utm_campaign=84f8a815f9-briefing-dy-20210506&utm_medium=email&utm_term=0_c9dfd39373-84f8a815f9-46136706

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Autore articolo

Martina Shalipour Jafari - autore

Martina Shalipour Jafari

Redattrice

Giornalista pubblicista ed esperta di comunicazione digitale.
Instancabile lettrice e appassionata di cinema.
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